Bei Mukoviszidose wird die Funktion der Organe immer mehr eingeschränkt, da sich in ihnen vermehrt Sekret bildet. Unter den befallenen Organen befindet sich auch die Lunge, wodurch das Atmen immer schwerer fällt. Je nach Schweregrad kann die Erkrankung an Mukoviszidose auch tödlich enden.
Der Wirkstoff Ivacaftor kann nun für Patienten mit der seltenen Genmutation G551D angewendet werden. Bisher ist Mukoviszidose zwar nicht heilbar, doch kann mit diesem Wirkstoff die Leistung der beeinträchtigten Lunge verbessert werden. Allerdings ist diese Genmutation relativ selten, grade mal vier Prozent der Patienten kann mit Ivacaftor geholfen werden. In Deutschland gibt es etwa 8.000 betroffene, von denen allerdings nur wenige Hunderte behandelt werden.
Nun fanden Forscher heraus, dass auch Patienten mit einer häufigeren Mutation im Gen G508del von Ivacaftor profitieren können, wenn der Wirkstoff in Kombination mit einem anderen Mittel gegeben wird.
Das daraus entstandene Mittel Lumacaftor ist noch nicht als Wirkstoff zugelassen. Die Studienergebnisse sind allerdings vielversprechend: 1.100 Patienten wurden in zwei Studien therapiert um die ideale Wirkstoffmenge zu ermitteln. Dazu wurden die Probanden in zwei Gruppen aufgeteilt, wovon eine zur Kontrolle Placebos bekam. Wie erwartet ging es der Placebo-Gruppe etwas schlechter, aber die Lungenfunktion der anderen Gruppe, die Lumacaftor verabreicht bekam, war verbessert. Insgesamt fiel die Verträglichkeit des Wirkstoffs gut aus. Nun sind weitere Untersuchungen geplant.
29. Juli 2014
Nun fanden Forscher heraus, dass auch Patienten mit einer häufigeren Mutation im Gen G508del von Ivacaftor profitieren können, wenn der Wirkstoff in Kombination mit einem anderen Mittel gegeben wird.
Das daraus entstandene Mittel Lumacaftor ist noch nicht als Wirkstoff zugelassen. Die Studienergebnisse sind allerdings vielversprechend: 1.100 Patienten wurden in zwei Studien therapiert um die ideale Wirkstoffmenge zu ermitteln. Dazu wurden die Probanden in zwei Gruppen aufgeteilt, wovon eine zur Kontrolle Placebos bekam. Wie erwartet ging es der Placebo-Gruppe etwas schlechter, aber die Lungenfunktion der anderen Gruppe, die Lumacaftor verabreicht bekam, war verbessert. Insgesamt fiel die Verträglichkeit des Wirkstoffs gut aus. Nun sind weitere Untersuchungen geplant.
