Um die Oberflächenspannung herabzusetzen, sind die Lungenbläschen (Alveolen) mit einem Flüssigkeitsfilm ausgekleidet. So kann der Widerstand beim Einatmen vermieden werden und die Lunge kann sich entfalten. Dieser Flüssigkeitsfilm besteht aus Surfactant, einem Gemisch aus Proteinen und Lipiden. Fehlt z.B. Das Surfactant-Protein B, kommt es zu einer SP-B-Defizienz, einer Entfaltungsstörung der Lunge bei Säuglingen, die den Gasaustausch stark behindert und nach der Geburt zum Atemversagen führen kann. Dies ist eine genetische Erkrankung, die immer tödlich verläuft.
Wissenschaftlern gelang es, das Erbgut von Mäusen so zu verändern, dass Tiere mit SP-B-Defizienz, die sonst nach drei Tagen starben, einen Monat lang überlebten, indem sie das Genom in den Lungenzellen der Tiere so umprogrammiert haben, dass die Lungen das Surfcant-Protein herstellen können. Diese so genannte Gentherapie und Genkorrektur sind hochmoderne neue Therapiemöglichkeiten für Patienten mit schweren vererbten Erkrankungen. Sie sollen genetische Erkrankungen bekämpfen können.
Um diese Erfolge zu erzielen sind zwei Maßnahmen nötig: Das gesunde Gen muss in den Körper eingepflanzt werden und die gewünschte Gensequenz muss dauerhaft im Gesamten Erbgut eingebaut werden. Für diesen Vorgang wird ein Enzym benötigt, Nuklease, das wiederum ein zweites Gentherapeutikum benötigt um aktiviert zu werden. Dazu wurden speziell modifizierte Boten-RNA-Stränge entwickelt, die in die Lunge geschleust werden.
Dieser Tierversuch stellt die erste lebensverlängernde Genkorrektur der Lunge dar. Allerdings gelang dies nur, solange nicht zu viele behandelte Lungenzellen wieder durch neue Zellen ersetzt wurden. Bei den Mäusen war dieser Punkt nach etwa einem Monat erreicht. Um die Mäuse länger überleben zu lassen hätten die Lungenstammzellen auf eine ähnliche Weise korrigiert werden müssen. Gelingt dies, kann die Surfcant-Protein-B-Defizienz vollständig besiegt werden.
23. Juni 2015
