Erstmals, seit der Entdeckung des Gens, dessen Defekte für MS verantwortlich sind, konnte eine Gentherapie bei der Behandlung der Erkrankung Wirkung zeigen. Diese Ergebnisse waren allerdings nicht so groß, wie erhofft.Nach der Entdeckung 1989, dass Defekte des Gens CFTR für eine Erkrankung an MS verantwortlich sind, rechnete man damit, dass in naher Zukunft eine Gentherapie entwickelt werden würde, die bei der Behandlung hilft.
Entscheidend bei der Erkrankung ist die Beteiligung der Lungen, die für die zähen Sekrete verantwortlich ist. Diese begünstigen ein erneutes Auftauchen der Infektionen, die dann mehr resistente Keime enthalten. Die Lungenfunktion wird dann zunehmend von Atelektasen eingeschränkt, wodurch die Patienten in jungem Alter sterben. Damals waren die Atemwege mit einer Gentherapie leicht erreichbar. Mit Adenovieren, die als Genfähre dienen sollten, erhoffte man sich ein gutes Behandlungsergebnis, da diese auf die Infektion der Atemwege spezialisiert sind. Allerdings wehren sich die Lungen gegen Infektionen und das Immunsystem beseitigt die infizierten Zellen und mit ihnen die Gene, die die Adenovieren in sich tragen.
Daher wich man auf Liposomen aus, die nach einer Inhalation mit den Zellmembranen fusionieren und ihren Inhalt an die Zellen der Bronchialschleimhaut abgeben. Dieser Inhalt besteht aus einer korrekten Version des CFTR-Gens. Auf diese Weise konnten Tierexperimente 2012 erfolgreich abgeschlossen werden. Es folgte eine Anwendung bei 76 Patienten, die mit den Liposomen GL67A behandelt wurden. Diese waren mit dem Plasmid pGM169 beladen, das die DANN für die korrekte Version von CFTR enthielt. Die Patienten inhalierten mit einem handelsüblichen Vernebler alle 28 Tage 5 Milliliter einer Lösung. Andere Patienten führten die gleiche Behandlung mit einer 0,9-prozentigen Kochsalzlösung durch.
Nach einem Jahr Behandlung hatten sich die Werte der Patienten kaum verändert. In der Kontrollgruppe kam es allerdings zu einem Rückgang der Einsenkundenkapazität um 4%, weswegen die Forscher die neue Behandlung für effektiv halten. Allerdings ist die Wirkung höher, die mit dem CFTR-Potentiator Ivacaftor bei Patienten mit G551D-Mutation und der Kombination aus Ivacaftor mit dem CFTR-Korrektor Lumacaftor bei häufigerer Phe508del-Mutation erreicht wird.
Die Forscher kündigten eine Überarbeitung der Liposomen und eine Kombination mit anderen Therapien an.
7. Juli 2015
Nach einem Jahr Behandlung hatten sich die Werte der Patienten kaum verändert. In der Kontrollgruppe kam es allerdings zu einem Rückgang der Einsenkundenkapazität um 4%, weswegen die Forscher die neue Behandlung für effektiv halten. Allerdings ist die Wirkung höher, die mit dem CFTR-Potentiator Ivacaftor bei Patienten mit G551D-Mutation und der Kombination aus Ivacaftor mit dem CFTR-Korrektor Lumacaftor bei häufigerer Phe508del-Mutation erreicht wird.
Die Forscher kündigten eine Überarbeitung der Liposomen und eine Kombination mit anderen Therapien an.
