Kombinationstherapie mit Lumacaftor und Ivacaftor bei MS

Kombinationstherapie mit Lumacaftor und Ivacaftor bei MS
Ein neuer Therapieansatz ermöglicht eine Kombination zweier bereits existierender Wirkstoffe gegen Mukoviszidose, Lumacaftor und Ivacaftor. Beide gemeinsam überbrücken eine hohe Anzahl der genetischen Mutationen, die für das Entstehen der Krankheit verantwortlich sind. Auslöser der Krankheit ist ein Fehler in der DANN, der die Menge an Salz und Wasser in den Körperzellen reguliert. Dieser Defekt der Natriumchlorid-Kanäle ist derzeit noch irreparabel und er kann ihn über 1800 verschiedenen Formen auftreten.
Ein Forscherteam verabreichte nun 1108 Patienten ab zwölf Jahren über 24 Wochen entweder den Wirkstoff Lumacaftor und Ivacaftor oder ein Placebo. Lumacaftor und Ivacaftor werden bei Patienten mit der Genmutation G551 D eingesetzt, diese macht rund vier bis fünf Prozent der Erkrankungen an MS aus. Ivacaftor hilft die defekten Chloridkanäle an den Zellen wieder zu öffnen, während Lumacaftor die Anzahl von verfügbaren Kanälen erhöht.
Die Gruppe, die das Kombopräparat erhielt, verfügte über eine verbesserte Lungenfunktion, sie war bis zu 6,7 Prozent höher  als die der anderen Gruppe. Eine weitere Verschlechterung konnte um bis zu 39 Prozent reduziert werden. Allerdings bietet diese neue Behandlungsmethode auch keine Heilung für die Krankheit. Allerdings sind die Ergebnisse ein großer Fortschritt auf dem Weg zu Therapien, die das Basisproblem angehen werden.
14. Juli 2015