Ivacaftor. So lautete seit der Zulassung des Medikaments von einem amerikanischen Pharmaziekonzern im Jahr 2012 die Standardtherapie bei Mukoviszidose-Patienten mit G551D-Mutation. Diese Mutation ist durch ein dysfunktionales CFTR-Protein (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) auf der Zelloberfläche gekennzeichnet.
Das Medikament stellt die Funktion dieser fehlerhaften CFTR-Ionenkanäle wieder her und reguliert dadurch den Salz- und Wasserhaushalt der Schleimhautzellen. Bislang hatte man keine aussagekräftigen Daten, um die Erfolgsaussichten über einen längeren Zeitraum zu beurteilen. Forscher aus den USA haben nun in zwei aktuellen klinischen Studien 189 Patienten, die mit Ivacaftor behandelt wurden, 3 Jahre lang beobachtet. Zum Vergleich wurden die Daten von Patientengruppen mit einer ähnlichen Mutation (F508del) herangezogen, für die das Medikament nicht in Frage kommt.
Die Ergebnisse belegten, dass der Rückgang der Lungenfunktion, gemessen mit Hilfe der Einsekundenkapazität FEV1, bei den mit Ivacaftor behandelten Patienten deutlich verlangsamt war. Die Kontrollgruppe wies einen jährlichen Rückgang von 1,72 Prozent auf. Demgegenüber zeigten die Patienten mit einer Ivacaftor-Therapie einen Rückgang der Lungenfunktion von 0,91 Prozent. Die Verlangsamung ist von entscheidender Bedeutung, da Lungenversagen als die häufigste Todesursache bei Patienten mit Mukoviszidose gilt. Daneben zeigte sich auch eine Verbesserung des Ernährungszustandes, wenn das Medikament über einen längeren Zeitraum eingenommen wurde.
Die Ergebnisse belegten, dass der Rückgang der Lungenfunktion, gemessen mit Hilfe der Einsekundenkapazität FEV1, bei den mit Ivacaftor behandelten Patienten deutlich verlangsamt war. Die Kontrollgruppe wies einen jährlichen Rückgang von 1,72 Prozent auf. Demgegenüber zeigten die Patienten mit einer Ivacaftor-Therapie einen Rückgang der Lungenfunktion von 0,91 Prozent. Die Verlangsamung ist von entscheidender Bedeutung, da Lungenversagen als die häufigste Todesursache bei Patienten mit Mukoviszidose gilt. Daneben zeigte sich auch eine Verbesserung des Ernährungszustandes, wenn das Medikament über einen längeren Zeitraum eingenommen wurde.
