Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat dem Wirkstoff Pirfenidon für die Verwendung bei IPF den Orphan-Drug Status verliehen. Bei einer pulmonalen Fibrose wird oft Orales Pirfenidon (von Esbriet) verschrieben, was vielversprechende Ergebnisse erzielt. Der Sicherheitsgrenzwert für das Medikament liegt mit 801 mg TID sehr hoch, doch reicht diese Menge des Wirkstoffs nicht aus, um eine optimale Behandlung über die orale Verabreichung zu erzielen. Außerdem reagiert der Magen-Darm-Trakt auf da Medikament, wodurch sich der Blutspiegel erhöht. Daher kann die Dosis des Medikaments nicht erhöht werden. Zu sich genommene Lebensmittel reduzieren das Medikament und sicherheitsbedingte Herabsetzungen der Dosis sowie Unterbrechungsvorschriften für die Lungenbehandlung erschweren die Behandlung mit dem Medikament zusätzlich.
Diesen Schwächen bei der oralen Verabreichung hat man sich angenommen und Pirfenidon neu formuliert. Es hat nun eine Aerosolform, die zur inhalierten, direkten Freisetzung in der Lunge gedacht ist. Es wird erwartet, dass die neue Formulierung nun einen 160-fachen geringeren Anteil an inhaliertem Pirfenidon (5mg anstatt den vorherigen 801mg), aber eine entsprechende Wirksamkeit bei IPF bietet. Mit dieser Änderung soll sich die Verträglichkeit des Medikaments „GP-101“ erheblich verbessern und somit eine Steigerung der Dosis ermöglichen. An der Orphan-Drug GP-101 wird weiterhin geforscht, um es zu verbessern. Die ersten klinischen Studien sind für Beginn 2015 angelegt. In der EU wird der Orphan-Drug Status von inhaltiertem GP-101 mit klinischen Daten verfolgt.
9. September 2014
